A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa progressiva e fatal de causa desconhecida. Considerando as evidências recentes da participação dos microRNAs (miRNAs) em eventos neurodegenerativos e de seus promissores papéis como biomarcadores, este estudo analisou por qPCR (TLDA) o perfil de miRNAs no líquido cérebro-espinal (LCE) de doentes ELA em relação a sujeitos não portadores de ELA. Os genes alvo dos miRNAs diferencialmente expressos nos doentes com ELA foram evidenciados através da plataforma miRWalk 3.0. Tais alvos foram correlacionados às proteínas desreguladas no LCE de doentes ELA por espectrometria de massa (LC-MS) em estudo anterior. Análises de bioinformática identificaram as vias moleculares relativas a estas proteínas. Verificou-se que os miRNAs 100-5p, 346, 338- 5p, 520D-3p, 584, 638, 639, 875-5p, evidenciados na comparação entre os dois grupos do estudo, estão associados à regulação da expressão de 135 proteínas validadas apontadas pelo MiRWalk (7.810 preditas). A análise de correlação entre as proteínas reguladas pelos miRNAs desregulados e o estudo de proteômica dos grupos ELA e não ELA (LC-MS) evidenciou 57 proteínas. Os resultados das análises enriquecidas feitas a partir dessas proteínas realçaram as categorias Prion diseases, Blood Coagulation, Extrecellular Exosome, Plasma Membrane e Calcium Ion Binding, além de destacaram as moléculas APP, CDH13, FGA, FGB, CD59, C6, C7, C9, NCAM, NCAM1, PLG, CNTN1 e SERPIND1 no LCE dos sujeitos ELA como relevantes a serem detalhados em estudos futuros da fisiopatologia e o desenvolvimento de biomarcadores para ELA

Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is a progressive and fatal neurodegenerative disease of unknown cause. Considering the recent evidence of the participation of microRNAs (miRNAs) in neurodegenerative events and their promising roles as biomarkers, this study analyzed by qPCR (TLDA) the profile of miRNAs in the cerebrospinal fluid (CSF) of ALS patients in relation to subjects without ALS carriers. The target genes of differentially expressed miRNAs in ALS patients were highlighted using the miRWalk 3.0 platform. Such targets were correlated with proteins differentially expressed in the CSF of ALS patients by mass spectrometry (LC-MS) in a previous study. Bioinformatics analyzes identified the molecular pathways related to these proteins. It was found that the miRNAs 100-5p, 346, 338-5p, 520D-3p, 584, 638, 639, 875-5p, evidenced in the comparison between the two study groups, are associated with the regulation of the expression of 135 proteins validated points indicated by MirWalk (7,810 predicted). The correlation analysis between the proteins regulated by some of the miRNAs highlighted and the proteomics study of the ALS and non-ALS groups (LC-MS) revealed 57 proteins. The results of the enrichment analyzis carried out using these proteins highlighted the categories Prion diseases; Blood Coagulation; Extracellular Exosome; Plasma Membrane and Calcium Ion Binding, and highlighted the molecules APP, CDH13, FGA, FGB, CD59, C6, C7, C9, NCAM, NCAM1, PLG, CNTN1 and SERPIND1 in the CSF of ALS subjects as relevant in future studies of pathophysiology and the development of biomarkers for ALS