INTRODUÇÃO: Em 2020, o câncer hepático representou 4,7% do número de novos casos de câncer, sendo a sexta malignidade mais comum, e terceira principal causa de morte relacionada ao câncer no mundo. O carcinoma hepatocelular é responsável por cerca de 90% dos casos de câncer hepático. Para os casos de diagnóstico em estádio avançado, é indicada a terapia sistêmica. O primeiro agente a demostrar benefício em pacientes com carcinoma hepatocelular avançado foi o sorafenibe, em dados publicados em 2008 a partir de um estudo clínico randomizado que demonstrou a sua eficácia (estudo SHARP). Embora os estudos clínicos randomizados sejam o padrão ouro para avaliar a segurança e eficácia de novos agentes terapêuticos, seus controles restritos podem levar à inclusão de uma população que não seja representativa do perfil de pacientes encontrados na prática clínica. Nesse sentido, os estudos de mundo real são importantes para complementar e expandir as informações obtidas previamente nos estudos clínicos randomizados. Diante disso, o objetivo deste estudo é avaliar, no contexto de mundo real, a efetividade do uso de sorafenibe no tratamento de carcinoma hepatocelular avançado, através de análises de sobrevida global e tempo até a progressão radiológica e clínica / sintomática, em pacientes tratados em uma instituição brasileira. MÉTODO: Foi realizada coleta de dados retrospectivos dos prontuários de pacientes tratados com sorafenibe entre 2009 e 2020. As curvas de sobrevida foram estimadas pelo método de Kaplan Meier e comparadas usando o teste de log-rank. O método de regressão de Cox foi utilizado para a estimativa do hazard ratio e intervalos de confiança de 95%, para avaliar interação entre potenciais fatores prognósticos e sobrevida. RESULTADOS: O estudo incluiu os dados de 368 pacientes. A sobrevida global observada neste estudo (9,6 meses) foi menor do que a encontrada no estudo SHARP (10,7 meses), porém essa diferença não foi considerada significante. O tempo até a progressão radiológica (5,3 meses) no contexto de mundo real foi semelhante ao observado no estudo randomizado SHARP (5,5 meses). O tempo até a progressão sintomática / clínica (2,3 meses) foi significativamente inferior ao encontrado no estudo SHARP (4,1 meses), porém essa análise apresenta limitações em um delineamento de estudo retrospectivo. O tipo de progressão, escala de performance ECOG, estágio BCLC, classificação Child-Pugh e etiologia da doença demonstraram influenciar a sobrevida global dos pacientes. Com relação à segurança, 27,4% da população avaliada não apresentou boa tolerabilidade ao tratamento com sorafenibe e 24,5% da população total necessitou que o tratamento fosse interrompido devido a toxicidade. CONCLUSÃO: Os resultados indicam que o tratamento com sorafenibe foi efetivo na população avaliada. As variáveis sobrevida global e tempo até a progressão radiológica não apresentaram diferença significativa com relação aos resultados do estudo SHARP, demonstrando um alinhamento entre os resultados de mundo real e de um estudo clínico randomizado. O tempo até a progressão sintomática / clínica apresentou diferença significante com relação ao estudo SHARP, mas essa análise foi realizada com algumas limitações por se tratar de um estudo retrospectivo

INTRODUCTION: In 2020, liver cancer accounted for 4.7% of new cancer cases, being the sixth most common malignancy and the third leading cause of cancer-related death in the world. Hepatocellular carcinoma is responsible for about 90% of liver cancer cases. For cases diagnosed at an advanced stage, systemic therapy is indicated. The first agent to show benefit in patients with advanced hepatocellular carcinoma was sorafenib, in data published in 2008 from a randomized clinical trial that demonstrated its efficacy (SHARP study). Although randomized clinical trials are the gold standard for evaluating the safety and efficacy of new therapeutic agents, their restricted controls can lead to the inclusion of a population that is not representative of the profile of patients encountered in clinical practice. In this sense, real-world studies are important to complement and expand the information previously obtained in randomized clinical trials. Therefore, the objective of this study is to evaluate, in the real world context, the effectiveness of using sorafenib in the treatment of advanced hepatocellular carcinoma, through analyzes of overall survival and time to radiological and clinical/symptomatic progression, in patients treated in a Brazilian institution. METHOD: Retrospective data was collected from the medical records of patients treated with sorafenib between 2009 and 2020. Survival curves were estimated using the Kaplan Meier method and compared using the log-rank test. The Cox regression method was used to estimate the hazard ratio and 95% confidence intervals, to evaluate the interaction between potential prognostic factors and survival. RESULTS: The study included data from 368 patients. The overall survival observed in this study (9.6 months) was lower than that found in the SHARP study (10.7 months), but this difference was not considered significant. The time to radiological progression (5.3 months) in the real-world setting was similar to that observed in the SHARP randomized trial (5.5 months). The time to symptomatic / clinical progression (2.3 months) was significantly shorter than that found in the SHARP study (4.1 months), but this analysis has limitations in a retrospective study design. The type of progression, ECOG performance scale, BCLC stage, Child-Pugh classification and disease etiology have been shown to influence the overall survival of patients. Regarding safety, 27.4% of the population evaluated did not show good tolerability to treatment with sorafenib and 24.5% of the total population required treatment interruption due to toxicity. CONCLUSION: The results indicate that treatment with sorafenib was effective in the population evaluated. The variables overall survival and time to radiological progression did not show a significant difference in relation to the results of the SHARP study, demonstrating an alignment between the real-world results and randomized clinical trial results. The time to symptomatic / clinical progression showed a significant difference in relation to the SHARP study, but this analysis was carried out with some limitations as it was a retrospective study